美国最高法院审理的一起不寻常的专利纠纷案件可能对药品价格和技术产生广泛的影响。
2023年3月27日，美国最高法院听取了关于治疗性抗体权利纠纷的辩论，该抗体用于治疗心血管疾病风险人群的高胆固醇。法官花了大量的时间来讨论抗体分离的细节，他们预计在2023年6月底的决定将可能影响任何类型的专利在描述上的具体程度和保护上的广泛程度。
案件的核心是PCSK9抑制剂，该药物是一种蛋白质抗体，这种蛋白质可以减少血液中的低密度脂蛋白胆固醇，主要原理是阻断PCSK9的活性，从而降低低密度脂蛋白胆固醇水平。第一个这样的抗体是Praluent（alirocumab），于2015年7月被美国食品和药物管理局批准，由巴黎的塞诺菲公司和纽约塔里敦的再生元公司联合开发。
之后，其他几种PCSK9抗体也进入市场，包括加州千橡市安进公司生产的一种名为Repatha（evolocumab）的抗体，该抗体于2015年8月获批。2022年Repatha的销售额达到13亿美元，Praluent的销售额为4.67亿美元。
美国最高法院的案件中，安进公司正在对联邦法院的一项裁决提出上诉，该裁决推翻了其关于Repatha的一项关键专利。该专利不仅要求保护由其氨基酸序列定义的少数特定抗体，而且还要求保护与PCSK9蛋白同一区域结合的任何其他抗体，无论其结构如何。
美国联邦法院认为安进公司的专利披露信息不够详细。美国法律规定，专利必须包含对发明的书面描述，提供足够的细节，使本领域技术人员能够将专利作为重新生产的配方。美国联邦法院认为，安进公司的专利仅仅披露了如何在小鼠血清中筛选出与PCSK9蛋白的某个区域结合的抗体，而没有说明抗体氨基酸序列。
该案件引发了两方的讨论。
一方认为该案件阻碍技术发展
英国剑桥大学的分子生物学家Gregory Winter说，安进公司的胜利可能会限制竞争并阻碍开发与同一目标结合的多种治疗性抗体，从而阻碍新药的开发。治疗性抗体已经是当今世界最昂贵的药物之一。存在多种可用的抗体有助于控制此类药物的价格，同时也为对一种特定治疗抗体产生免疫反应的人提供另一种治疗选择。
2018年，温特因其在治疗性抗体方面的工作获得诺贝尔化学奖。温特向法院提交了一份简报，解释治疗性抗体背后的科学原理。在简报中，温特和他的同事将抗体比作制作无热量冰淇淋。安进公司制造了香草口味和巧克力口味的冰淇淋，在事后发现其不含卡路里。但安进公司没有只为这两种口味申请专利，而是声称自己发明了所有不含热量的冷冻甜点，无论是冰淇淋还是雪糕。
然而，安进公司的代理律师辩称，取消其专利将损害而不是促进治疗性抗体的未来发展。在最高法院代表安进的律师Jeffrey Lamken表示，广泛的专利保护是必要的，这样的保护可以证明该公司对特定药物的巨额投资是合理的。
一方认为专利保护“被挤压”
在口头辩论阶段，正在开发细胞疗法的Instil Bio公司的知识产权副总裁Michael Penn说，不利于安进公司的裁决可能会使投资者不敢在其他生物技术公司上冒险。专利保护宽度如果受到挤压，投资就会流向其他地方。
德国杜塞尔多夫Michalski Hütterman and Partner律师事务所的专利律师Ulrich Storz说，这场辩论将行业分为两类，一类是专注于发现药物靶点，并赞成对其研究结果进行广泛的专利保护，另一类是开发特定分子对靶点进行治疗。高校更有可能为药物靶标申请专利，而不是为实际的候选药物申请专利，华盛顿的高校技术管理者协会已经提交了一份支持安进公司的简报。该简报声称目前没有证据表明现行做法运行良好。
来源：https://www.nature.com/articles/d41586-023-00911-7